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药物再利用，即将市面上现有药物重新定位用于治疗其他疾病，这为罕见病患者带来了曙光。

美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）将罕见病定义为在美国影响少于 20 万人的疾病。但有数千种罕见病，总共影响了数千万美国人和全球数亿人。

然而，超过 90% 的罕见病没有获批的治疗方法，大型制药公司也没有投入很多资源去寻找这些治疗方法。NCATS 药物开发合作项目负责人 Christine Colvis 表示，开发一种针对少量患者的新型药物通常不会带来很大的经济收益。

通过机器学习，科学家能够快速筛选现有药物，寻找其对罕见病的潜在疗效。宾夕法尼亚大学的医学副教授 David Fajgenbaum 是这一领域的先驱之一。

2010 年，Fajgenbaum 还是一名医学生，当时他因罕见的 Castleman 病 (CD) 病情危急，有五次险些丧命。医生告诉 David，他的疾病已经没有其他治疗选择，除非有新的治疗方法出现。但是，开发新疗法需要数十亿美元的研究资金和 10-15 年的时间。

幸运的是，Fajgenbaum 团队发现了血液中一条过度活跃的信号通路，并测试了一种已有 25 年历史的药物西罗莫司（sirolimus，又称雷帕霉素），该药物被批准用作肾移植后的免疫抑制剂，但从未用于治疗 CD。通过该药物，Fajgenbaum 的病情已经缓解了 11 年。

这一经历促使他致力于药物再利用研究，并成立了非营利组织 Every Cure。在过去的 10 年里，Fajgenbaum 团队已经研发出 14 种针对多种疾病的再利用药物，他们正在通过 Every Cure 扩大这项工作的影响。

Every Cure 官网：https://everycure.org/

Every Cure 成立的目的是确保患者不会因为潜在治疗方法被忽视而遭受痛苦。这是人工智能首次能够跨越再利用障碍，以极低的成本和时间找到治疗方案。他们的人工智能方法可以快速、系统地分析全球的生物医学知识。

传统研究需要数年时间才能调查完所有疾病，而 Fajgenbaum 的方法涵盖了所有 18,000 种疾病和 4,000 种药物，可在几天内量化 7,500 万种药物与疾病的匹配程度。

药物再利用的例子有很多。阿司匹林最初只是当作一种止痛药和消炎药，后来发现它还具有血液稀释特性，现在被广泛用于降低高危人群的心脏病发作和中风风险。Ozempic 最初被批准用于治疗 2 型糖尿病，现已被重新用作减肥药。

许多科学团队都在积极探索药物再利用。浙江大学、之江实验室提出过一种通过分析线粒体表型变化来识别 MOA 的方法，同时开发了深度学习模型 MitoReID，可以加速大规模药物发现和再利用。中南大学的研究人员提出了一种称为 AdaDR 的自适应 GCN 方法，通过深度集成节点特征和拓扑结构来进行药物重新定位。

郑州大学、电子科技大学团队提出的 MIDTI 方法，江南大学团队提出的 MINDG 方法，哈尔滨工业大学团队的 DrugMGR，均借助 AI 技术提高了药物-靶点相互作用（DTI）预测的准确性，极大助力了药物再利用研究。

2025 年 2 月 Google 推出的多智能体系统 AI co-scientist，在药物再利用领域同样表现优异。AI co-scientist 成功提出了急性髓性白血病（AML）的新型再利用候选药物，且实验证实它所建议药物在临床相关浓度下抑制了肿瘤活力。

以前，药物再利用发现只是意外惊喜。但现在，AI 正逐渐使这些发现更有针对性和确定性。人工智能能够分析现有药物，看看它们是否可用于新疗法。

通过分析生物途径和疾病进展，人工智能可以将已批准的药物与新出现的健康威胁相匹配。这种人工智能增强方法有助于降低开发风险，找到原本可能未发现的模式，并让治疗更快地惠及患者。

哈佛医学院副教授 Marinka Zitnik 表示，药物再定位是寻找罕见病治疗非常「诱人的替代途径」，她的实验室也构建了一个用于药物再定位的人工智能模型。

一年前，Fajgenbaum 的技术拯救了一名因罕见的 POEMS 综合症濒临死亡的患者，他叫 Joseph Coates。面对传统治疗方法无力回天的情形，Coates 曾表示已经放弃准备等待死亡的到来。

幸运的是，通过人工智能模型推荐的非传统药物组合，他在短时间内对治疗产生反应，并最终接受了干细胞移植，成功进入缓解期。

Coates 的成功治疗不仅展示了药物再利用的潜力，也体现了人工智能在医学领域的革命性影响。通过不懈努力和创新思维，即使面对最严峻的医疗挑战，也能找到希望的曙光。

我们相信，药物再利用的未来充满希望，而人工智能将继续推动这一领域的发展，为罕见病患者带来更多治疗选择。